QURE Stock Rockets پس از تایید FDA گرانترین داروی خود تا کنون

سازمان غذا و داروی آمریکا به تازگی گران‌ترین داروی خود را تایید کرده است - ژن درمانی هموفیلی B شرکت های کارلایل (CSL) و یونیکور (کور) — و سهام QURE چهارشنبه بالا رفت.

X

در همین حال، بیومارین (BMRN) پس از اینکه FDA اعلام کرد جلسه کمیته مشورتی برای بحث در مورد ژن درمانی هموفیلی A برگزار نمی کند، سهام شروع شد. این مشاوران پس از بحث در مورد مزایا و خطرات داروهای آزمایشی توصیه های غیر الزام آور را به FDA ارائه می کنند. Roctavian شرکت BioMarin در حال حاضر در اروپا تایید شده است.

On بازار سهام امروزسهام QURE با جهش 14.6 درصدی به 26.36 رسید. این باعث شد تا روند سهام از 7.1 درصد افزایش در روز سه شنبه افزایش یابد. سهام بالاتر از a امتیاز خرید در 25.91 از یک ادغام، با توجه به marketsmith.com.

سهام BioMarin با 7.3 درصد جهش به 97.79 رسید. این امر باعث شد تا سهام BioMarin از a پایه دوتایی با ورودی 92.86.

سهام QURE: قیمت بالاتر از حد انتظار است

انفوزیون UniQure برای بیماران هموفیلی B که در حال حاضر تحت یک رژیم پیشگیری به نام درمان فاکتور IX هستند، یا کسانی که سابقه خونریزی های بالقوه کشنده یا دوره های خونریزی جدی دارند، تایید شده است. Carlisle و UniQure با هزینه یکبار مصرف 3.5 میلیون دلاری امیدوارند این دارو درمانی باشد.

تحلیلگران می گویند که این تایید بهترین سناریو برای UniQure است، شرکتی که در ابتدا Hemgenix را توسعه داد و سپس با Carlisle در مراحل بعدی شریک شد. این برچسب درمان را به گروه خاصی از بیماران محدود نمی‌کند یا شامل هشدار "جعبه سیاه" نمی‌شود.

الیانا مرل، تحلیلگر UBS در گزارشی در روز چهارشنبه گفت: «با توجه به عدم قطعیت در مورد تأییدیه‌های ژن درمانی هموفیلی و احتیاط سرمایه‌گذاران، ما فکر می‌کنیم که این یک نکته مثبت بزرگ برای UniQure و یک ریسک‌زدایی کلیدی برای داستان است».

قیمت 3.5 میلیون دلاری بالاتر از توصیه موسسه بررسی بالینی و اقتصادی است. غیر انتفاعی گفت که بیشتر ژن درمانی های هموفیلی 2.5 میلیون دلار مقرون به صرفه خواهد بود. این گزارش قیمت‌های بین ۲ تا ۳ میلیون دلار را بر اساس نظرات مدیران مورد بررسی قرار داده است.

جوزف شوارتز، تحلیلگر SVB Securities گفت که قیمت بالاتر از حد انتظار احتمالاً برای جمعیت کوچک بیماران هموفیلی B است. با این حال، او تایید را برای بیمارانی که دوره های خونریزی مکرر دارند و نیاز به "درمان پیشگیرانه سنگین" را مثبت می داند.

بیماران به مدت سه ساعت پس از تزریق همگنیکس تحت نظر خواهند بود. سپس، آنها باید به مدت سه ماه تحت نظارت هفتگی قرار گیرند تا عوارض احتمالی کبدی را مشاهده کنند. شوارتز خاطرنشان می کند که درمان پیشگیری با فاکتور IX معمولاً هر هفته انجام می شود.

او در گزارشی گفت: «ما معتقدیم این الزامات نظارتی منطقی است و به عنوان قربانی ارزشمندی برای آزادسازی احتمالی فاکتور درمانی، خونریزی‌ها و آسیب مفاصل برای مدت طولانی تلقی خواهد شد.»

او در سهام QURE عملکرد بهتری دارد.

سایر تلاش های ژن درمانی UniQure

بر اساس مفاد قرارداد، کارلایل مسئولیت تجاری سازی Hemgenix را بر عهده خواهد داشت. در ازای آن، UniQure تا 1.5 میلیارد دلار به عنوان پرداخت های نقطه عطف اضافی و حق امتیاز در فروش در محدوده سنی میانسال تا 20 درصد دریافت خواهد کرد. UniQure همچنین دارای حقوق تولید است.

شوارتز گفت: "ما تایید را به عنوان یک رویداد کلیدی کاهش ریسک برای پتانسیل جریان نقدی آتی UniQure می بینیم." ما همچنین فکر می‌کنیم که این خبر برای پتانسیل تایید Roctavian BioMarin در هموفیلی A است.

این تأیید همچنین احتمالاً به تلاش های UniQure در سایر زمینه های ژن درمانی اعتبار می بخشد. سرمایه گذاران احتمالاً در مورد کار این شرکت در بیماری هانتینگتون محتاط تر هستند. سه نفر از 14 بیمار در مطالعه UniQure عوارض جانبی جدی را تجربه کردند.

مرل، تحلیلگر UBS گفت: «ما توجه می کنیم که به روز رسانی فاز 1 و فاز 2 هنوز برای سه ماهه دوم سال 2023 هدایت می شود و می تواند یک کاتالیزور آموزنده برای برنامه با اولین داده ها در مورد (اهداف) باشد.

او رتبه خرید در سهام QURE دارد و هدف قیمت خود را از 42 به 40 رساند.

آلیسون گتلین را در توییتر در دنبال کنید IBD_AGatlin.

شما همچنین می توانید مانند:

مدترونیک با تاخیر سه ماهه دو سال به پایین ترین حد خود رسید - اما تحلیلگران به دنبال نقاط روشن هستند

ببینید چرا کسب و کار سرطان گیلاد سهام را به سمت تب بالا می برد

با IBD Leaderboard هشدارهای به موقع خرید و فروش را دریافت کنید

سهام برای خرید و تماشای: IPO های برتر ، کلاه های بزرگ و کوچک ، سهام رشد

بهترین سرمایه گذاری بلند مدت را با رهبران بلند مدت IBD پیدا کنید