چرا SpringWorks Therapeutics 20 درصد جهش کرد

SpringWorks Therapeutics Inc.نزدک: SWTX) پس از اینکه شرکت در مرحله بالینی که بر روی درمان تغییر دهنده زندگی سرطان تمرکز کرد و بیماری های نادر نتایج دلگرم کننده از مطالعه DeFi خود را اعلام کرد، سهام 20 درصد جهش کرد. این کارآزمایی یک مطالعه فاز سوم دوسوکور و کنترل‌شده با پلاسبو بود که ایمنی، تحمل‌پذیری و اثربخشی مهارکننده تجربی خوراکی گاما سکرتاز شرکت، Nirogacestat، را در درمان تومورهای دسموئید در حال پیشرفت ارزیابی می‌کرد.

Springworks داده های مربوط به مطالعه DeFi را منتشر می کند.

مدیرعامل ثاقب اسلام گفت:

آیا به دنبال اخبار سریع ، نکات داغ و آنالیز بازار هستید؟

امروز برای خبرنامه Invezz ثبت نام کنید.

تومورهای دسموئید تومورهای بافت نرم تهاجمی هستند که می توانند منجر به پیامدهای منفی شدید برای بیماران شوند، از جمله درد طولانی مدت، تغییر شکل و قطع عضو. در موارد نادر، هنگامی که اندام های حیاتی تحت تاثیر قرار می گیرند، تومورهای دسموئید نیز می توانند تهدید کننده زندگی باشند.

هدف اولیه کارآزمایی DeFi بهبود بقای بدون پیشرفت (PFS) بود، با nirogacestat که از نظر آماری بهبود معنی‌داری در مقایسه با کنترل نشان داد، با کاهش 71 درصدی احتمال پیشرفت بیماری. علاوه بر این، کارآزمایی به تمام اهداف ثانویه حیاتی دست یافت، با nirogacestat بهبودهای آماری معنی‌داری را در پیامدهای گزارش‌شده توسط بیمار و نرخ پاسخ عینی در مقایسه با دارونما نشان داد.

Nirogacestat بهتر تحمل شد و نمایه عوارض جانبی خوبی داشت. با این حال، درصد قابل توجهی از زنان در سنین باروری علائم مربوط به اختلال عملکرد تخمدان را تجربه کردند. سایر رویدادهای نامطلوب عمدتاً مطابق با آنچه در ابتدا گزارش شده بود بود.

داده های بیشتری از مطالعه DeFi در 2H 2022 انتظار می رود

 قرار است داده‌های بیشتری در یک کنفرانس پزشکی به اشتراک گذاشته شود، و SpringWorks انتظار دارد در 2 H 2022 یک برنامه دارویی جدید (NDA) به سازمان غذا و دارو ارسال کند. اسلام نتیجه‌گیری کرد:

اعلامیه امروز نقطه عطفی مهم در راستای هدف ما برای آوردن اولین درمان تایید شده به جامعه تومور دسموئید است. ما مشتاقانه منتظر به اشتراک گذاشتن داده های آزمایشی DeFi با FDA و ارائه نتایج مطالعه دقیق در یک جلسه پزشکی در اواخر امسال هستیم.

 FDA Nirogacestat را به عنوان یک داروی یتیم برای درمان تومورهای دسموئید معرفی کرده است، در حالی که کمیسیون اروپا به داروی Orphan Drug تعیین برای درمان سارکوم بافت نرم اعطا کرده است. این دارو همچنین با نام‌های Fast Track و Breakthrough Therapy برای درمان بیماران مبتلا به فیبروماتوز عمقی پایدار، غیرقابل برداشت، مقاوم یا عودکننده یا تومورهای دسموئید صادر شد.