6 شرط بیوتکنولوژی مورد علاقه برای سال 2023

بیوتکنولوژی اغلب یکی از محبوب ترین بخش ها در جهان بوده است گزارش انتخاب های برتر MoneyShow، نظرسنجی سالانه ما از مشاوران خبرنامه برجسته کشور. گزارش امسال نیز از این قاعده مستثنی نیست. در اینجا یک بسته شش تایی از ایده های مورد علاقه بیوتکنولوژی برای سال آینده آورده شده است.

جو کاتن, پنبه از نظر فنی صحبت می کند

علوم کاساوا (SAVA) یک شرکت بیوتکنولوژی بالینی با ریسک بالا و پاداش بالا است. نامزد اصلی داروی آن Simufilam - داروی آلزایمر - است که در حال حاضر در مرحله آزمایشی فاز 3 است. چیزی که این سهام را بسیار جالب می کند این است که به نظر می رسد Simufilam شناخت را در بیماران آلزایمر بهبود می بخشد، نه فقط پیشرفت بیماری را کاهش می دهد. اگر تایید شود، به راحتی می تواند تبدیل به یک داروی چند میلیارد دلاری شود.

در آگوست 2021، یک شرکت حقوقی به نمایندگی از فروشندگان کوتاه مدت، درخواست شهروندی را به FDA ایالات متحده ارائه کرد که در آن درخواست توقف آزمایشات بالینی Simufilam توسط Cassava، از جمله دستکاری داده ها در مقالات علمی نوشته شده توسط دانشمندان Cassava، از جمله در سال 2005 بود. علوم اعصاب مقاله است.

در نتیجه ارزش سهام از 120 دلار به 40 دلار کاهش یافت. علوم اعصاب داده های اصلی مقاله را دوباره بررسی کردند و در دسامبر 2021 اظهار داشتند که هیچ مدرکی برای حمایت از ادعاهای دستکاری داده ها پیدا نکردند.

این ادعاها اگرچه ظاهرا نادرست است، اما مدتی است که بر سهام سایه افکنده است. اما اکنون، سهم به خوبی عمل می کند و ما انتظار داریم که به شدت در مسیر صعودی خود ادامه دهد. در اینجا کاتالیزورهایی برای ادامه روند صعودی وجود دارد:

این شرکت تقریباً 650 بیمار را در دو مطالعه فاز 3 ثبت نام کرده است و قصد دارد در مجموع 1,750 بیمار مبتلا به بیماری آلزایمر خفیف تا متوسط ​​را در 2 مطالعه Simufilam ثبت نام کند. انتظار می رود نتایج برنامه بالینی فاز 3 در حال انجام آن در اواسط سال 2024 منتشر شود.

این شرکت همچنین تکمیل تجویز دارو را در یک مطالعه برچسب باز روی Simufilam برای تقریباً 200 بیمار که برای ارزیابی ایمن داروی طولانی مدت و اندازه‌گیری تغییرات شناختی طی 12 ماه طراحی شده بود، اعلام کرد. نتایج ممکن است تقریباً پایان سال 2022 اعلام شود.

خودی‌ها ظاهراً فکر می‌کنند که Simufilam کار می‌کند، زیرا دو مدیر در آگوست 2022 پول نقدی که به سختی به دست آورده‌اند را صرف خرید سهام کردند. مدیر ریچارد بری، 36,159 سهم را به قیمت 23.79 دلار به قیمت 860,223،100,000 دلار خریداری کرد. و مدیر سنفورد رابینسون 20.69 سهم را به قیمت 2,069,000 دلار به مبلغ XNUMX دلار خریداری کرد. وقتی مدیران یک شرکت در حال خرید سهام شرکت خود هستند، این یک امتیاز بزرگ است که اعتماد به نفس را القا می کند.

ما سهام را دوست داریم. اگر Simufilam تایید شود، سهام می تواند بسیار بالاتر رود. اما به خاطر داشته باشید که این یک شرکت تک دارویی است و اگر موفق به تایید دارو نشود، سهام می تواند تا 1.00 دلار کاهش یابد.

مایک سینتولو, ده معامله گر برتر کابوت

علوم زیستی مغز و اعصابNBIX
(NBIX) هم از نظر فنی و هم از نظر اساسی مانند یک رهبر در فضای بیوتکنولوژی به نظر می رسد. داستان در اینجا همه چیز در مورد Ingrezza است، که درمانی برای یک عارضه جانبی نادر از داروهای ضد روان پریشی است که باعث حرکات غیرارادی در صورت و بدن می شود که آشکارا تأثیر روانی منفی دارد و گاهی اوقات می تواند بدون درمان دائمی شود.

اگرچه نادر است، اما این دارو یک فروشنده بزرگ است، با انتظار 1.4 میلیارد دلار درآمد در سال جاری، که 30٪ بیشتر از سال گذشته است، و مهمتر از آن، مدیریت فرصت های زیادی را فقط در حوزه اصلی خود می بیند، با بیش از نیمی. میلیون‌ها بیمار تشخیص داده نشده تنها در ایالات متحده (که فکر می‌کند تنها 15٪ هم تشخیص داده شده و هم تحت درمان هستند)، بنابراین این پتانسیل وجود دارد که فروش اینگرزا به‌راحتی در طول زمان بیش از دو برابر شود.

Neurocrine همچنین یک محصول خاص دیگر دارد که احتمالاً به زودی وارد بازار می شود - برای تأیید والبنازین (احتمالاً تأیید اوایل سال آینده) اعمال شده است، که بیماری دیگری را درمان می کند که باعث حرکات غیرارادی (عوارض جانبی هانتینگتون) می شود که شاید 25,000 نفر را تحت تأثیر قرار دهد.

این دو باید اعداد را بالاتر نگه دارند، به طوری که تحلیلگران شاهد افزایش 20 درصدی قیمت در سال آینده هستند در حالی که درآمد به حدود 4 دلار در هر سهم می رسد - همه اینها در حالی که خط لوله عالی شرکت به پیشرفت خود ادامه می دهد. ما فکر می کنیم که زمینه برای کمک به پیشروی بعدی توسط پزشکان و بیوتکنولوژی ها فراهم شده است و NBIX به نظر یکی از سگ های برتر در آن گروه است.

ریچ مورونی, پیش بینی های تئوری داو

اقتصاد ایالات متحده با رشد آهسته در برابر شوک های نزولی آسیب پذیر است، به ویژه در شرایطی که انتظار می رود اقتصاد جهانی با مشکل مواجه شود. با این وجود، ما هنوز ایده های مورد علاقه برای دستاوردهای سال آینده را داریم، مانند داروهای ورتکس
VRTX
(VRTX) - آخرین افزوده شده به لیست تمرکز از توصیه های برتر.

بزرگترین محصول این شرکت بیوتکنولوژی، Trikafta، اکثر 83,000 بیمار فیبروز کیستیک را در آمریکای شمالی، اروپا و استرالیا درمان می کند. Trikafta 86 درصد از فروش محصولات Vertex را به خود اختصاص داده است، با این حال مدیریت هنوز ارتفاعات بیشتری را در پیش دارد.

این شرکت همچنان به دنبال تاییدیه Trikafta برای درمان انواع مختلف بیماران فیبروز کیستیک است. Vertex با کمک تلاش‌های خود برای وادار کردن سایر کشورها به بازپرداخت هزینه‌های درمان، می‌گوید این دارو به طور بالقوه می‌تواند 90 درصد از مبتلایان به فیبروز کیستیک در سراسر جهان را درمان کند.

مسلما، تکیه بر یک محصول برای درآمد بسیار، ریسک را به سهام می افزاید. اما تریکافتا از مزیت حرکت اول برخوردار است و در حال حاضر با رقابت محدودی در بازار فیبروز کیستیک مواجه است.

Vertex هفت سال متوالی با حداقل 22 درصد رشد فروش را مدیریت کرده است و سود عملیاتی در هر پنج سال از زمانی که شرکت سودآور شده است، حداقل 24 درصد افزایش یافته است.

ما فکر می کنیم تریکافتا هنوز جای رشد دارد. علاوه بر این، این شرکت در حال پیشرفت درمان برای سایر بیماری ها از جمله بیماری ژنتیکی به نام کمبود آلفا-1 آنتی تریپسین و بیماری سلول داسی شکل است. داروهای در حال توسعه همیشه به نتیجه نمی رسند، اما این خط لوله امیدوارکننده به نظر می رسد.

نیت پیل, یادداشت های ناتی

بهترین انتخاب من برای سرمایه گذاران سفته باز برای سال آینده است Mankind (MNKD) - سهامی که در چند سال گذشته به عنوان سهام مورد علاقه انتخاب کرده ام. MannKind در حال حاضر کلیه حقوق مربوط به محصول سرب خود، Afrezza را حفظ کرده است. این شرکت به هجوم در این بازارها علیه «سه تولیدکننده بزرگ» انسولین ادامه می دهد.

MannKind اکنون یک محصول دوم را نیز از طریق توافق نامه مجوز با شریک خود در این پروژه در بازار دارد. درمانهای متحد (UTHR). این محصول (Tyvaso DPI) تنها چند ماهی است که وارد بازار شده است، اما در حال حاضر نشانه هایی از تبدیل شدن به یک بلاک باستر را نشان می دهد. MannKind نه تنها برای تولید محصول (به‌علاوه یک امتیاز کوچک) برای United Therapeutics دستمزد دریافت می‌کند، بلکه حق امتیازی نیز از تمام فروش‌های محصول دریافت می‌کند.

MannKind همچنین اخیراً V-Go را خریداری کرد، یک شرکت کوچک که قبلاً در فضای دیابت حضور دارد. علاوه بر این، یک شرکت خصوصی به نام Receptor Life Sciences مجوز سیستم دارورسانی Technosphere این شرکت را برای توسعه محصولات کانابینوئیدی برای صرع و اضطراب صادر کرده است.

در حالی که محصولاتی که توسط گیرنده لایف توسعه می‌یابند هنوز چندین سال باقی مانده است تا به بازار عرضه شوند، اما نشان‌دهنده پتانسیل پرداخت‌های نقطه عطف اضافی و حق‌الامتیاز هستند که در طول فرآیند آزمایش‌های بالینی کار می‌کنند. روند).

من معتقدم هنوز فضای زیادی برای اجرا وجود دارد تا اینکه سهام در نهایت به چیزی که بیشتر شبیه ارزش منصفانه است بازگردد. در نتیجه، سرمایه‌گذاران تشویق می‌شوند که اگر/وقتی مشاهده کردند که سهام شروع به صعود می‌کند، برای کسب سود صبور باشند. همانطور که چندین سال است، MNKD یک خرید بسیار قوی زیر 5 دلار و خرید زیر 10 دلار در نظر گرفته می شود.

تام بیشاپ, تحقیقات BI

آناوکس (AVXL)، یک شرکت داروسازی زیستی است که به توسعه داروهای جدید برای درمان بیماری های سیستم عصبی مرکزی اختصاص یافته است که تاکنون نتایج بسیار دلگرم کننده ای در آلزایمر، پارکینسون و سندرم رت داشته است.

خبر بزرگ برای Anavex انتشار داده های اولیه از 508 بیمار، کنترل شده با دارونما، دوسوکور، 48 هفته ای، فاز 2b/3 ANAVEX 2-73 (بلارکامزین یا A2-73) آلزایمر بود که 3 گروه مساوی را آزمایش کرد. با دارونما، دوزهای خوراکی 30 میلی گرم یا 50 میلی گرم.

ابتدا لازم است به دو نکته بسیار مهم اشاره کنم:

1) تأخیر در دریافت داده‌ها از یکی از سایت‌های آزمایشی وجود داشت که منجر به دریافت داده‌ها از شرکت تجزیه و تحلیل آماری شخص ثالث فقط 1 روز قبل از ارائه آن در کنفرانس CTAD آلزایمر شد. بنابراین این موضوع چیزی را که شرکت می توانست در آن زمان به طور دقیق گزارش کند محدود می کرد.

2) برخی از بهترین نتایج حاصل از آزمایش قبلی مربوط به 50 میلی گرم بود. گروه، در حالی که 30 میلی گرم به سختی کار می کند. با این حال، تمام تجزیه و تحلیل ارائه شده اخیرا برای ترکیب شده بیماران 30+50 میلی گرم به عنوان یک کوهورت منفرد، که نتایج اثربخشی را رقیق می کند.

بنابراین، نتایجی که هنوز به دست می آیند باید حتی بهتر از زمانی که شرکت در مورد گروه 50 میلی گرم به تنهایی گزارش دهد. نقطه پایانی اولیه کاهش در کاهش شناخت (ADAS-COG) و فعالیت های زندگی روزانه (ADCS-ADL) در 48 هفته بود.

در این مورد، شرکت گفت: "مطالعه Anavex 2-73 (بلارکامزین) با نقاط پایانی اولیه و کلیدی ثانویه مواجه شد که نشان دهنده کاهش آماری قابل توجهی از کاهش بالینی در مقیاس های شناختی و عملکردی جهانی در یک مطالعه بالینی بر روی بیماران مبتلا به بیماری آلزایمر اولیه بود." (نمرات پایه MMSE 20-28).

و بیشتر به این نکته: «درمان با ANAVEX®2-73 به طور قابل توجهی کاهش شناختی را کاهش داد که با ADAS-Cog اندازه‌گیری شد، در مقایسه با دارونما در پایان درمان توسط ٪۱۰۰ (p=0.033).

این مهم‌ترین و مستقیم‌ترین نتیجه‌ای است که تاکنون برای این کارآزمایی منتشر شده است، زیرا به طور قابل‌توجهی بهتر از Biogen بود.BIIB
/عیسی ٪۱۰۰ کاهش کاهش شناختی که اخیراً برای lecanemab گزارش شده است.

با این وجود، نتیجه ناچیز lecanemab باعث شد این دو شرکت یک شبه 20 میلیارد دلار ارزش بازار را افزایش دهند. اکثر ناظران معتقدند که این نتیجه فاز 3 راه را برای تایید احتمالی FDA هموار می کند. با این حال، داروی Anavex در کارآزمایی Phase45b/27 خود، lecanemab را با اختلاف زیادی شکست داد (2٪ کاهش در مقابل 3٪).

اما نکته اینجاست... داروی Biogen به درمان انفوزیون IV نیاز دارد و MRI های دوره ای برای بررسی تورم و خونریزی مغزی (دو عارضه جانبی ناخوشایند lecanemab)، در حالی که A2-73 یک قرص و نیازی به MRI دوره ای ندارد بزرگ مزیت حتی نادیده گرفتن اینکه A2-73 کار می کرد بهتر.

در حالی که داده‌هایی که قبلاً منتشر شده بودند نسبت به lecanemab برتر بودند، هنگامی که داده‌های گروهی 50 میلی‌گرم به تنهایی منتشر شد، نتایج باید به طور قابل‌توجهی بهتر از گروه ترکیبی باشد. و فقط برای آنهایی که 85 درصد حامل ژن SigmaR1 طبیعی هستند و همچنین برای APOE2 و 3 بیمار بهتر است. (هنوز یک بازار هدف بزرگ است.) بنابراین من فکر می کنم داده ها تا کنون دلگرم کننده بودند، اما بهترین اخبار هنوز در راه است - و سهام همچنان مورد علاقه برای سال 2023 است.

جو دوارته, در گزینه های پول

فناوری های مدولاسیون آکسونیک (AXNX) یک شرکت فناوری پزشکی کوچک با آینده ای بزرگ است. این شرکت تجهیزات پزشکی 3.4 میلیارد دلاری بر روی درمان بی اختیاری مثانه و روده تمرکز دارد. مطمئناً، این چیزهای پر زرق و برق نیست. من مطمئناً شکایات مرتبط با این مسائل را در عمل پزشکی خود به طور منظم می شنوم. اما این یک مشکل بهداشتی واقعی است که در نهایت در حال یافتن یک راه حل مناسب است.

این واقعیت را در نظر بگیرید که طبق یک مطالعه CDC در سال 2014، 51٪ از افراد بالای 65 سال غیر نهادی در ایالات متحده به نوعی دوره بی اختیاری روده یا مثانه داشتند. بسیاری از آنها دچار مشکلات مزمن می شوند که می تواند منجر به عفونت های مکرر و بدتر شدن بیماری های زمینه ای شود.

این بیماری در زنان شایع تر از مردان است. و هم از نظر جسمی و هم از نظر روحی بر مبتلایان آن تأثیر می گذارد. شاید مهم ترین واقعیتی که باید در نظر گرفت این است که با افزایش سن جمعیت و بیماری های مزمن مانند دیابت، بروز بی اختیاری نیز افزایش می یابد.

این شرکت یک استراتژی دو جانبه دارد - با دو محصول که تفاوت بزرگی برای مبتلایان به بی اختیاری ایجاد می کند. یکی از آنها محرک ساکرال است – یک ایمپلنت الکترونیکی که تکانه‌هایی را به اعصابی می‌فرستد که تون عضلانی را کنترل می‌کنند و توانایی مثانه برای انقباض را تنظیم می‌کند – بنابراین بی‌اختیاری ادرار را کاهش می‌دهد.

دیگری یک ژل دائمی قابل کاشت است که در دیواره مجرای ادرار قرار می گیرد و به عضلات ضعیف شده حجم می دهد و بنابراین نشت را کاهش می دهد یا از آن جلوگیری می کند. فروش هر دو به طور پیوسته در حال رشد است. این شرکت در حال حاضر سودآور نیست اما وجه نقد کافی در ترازنامه خود دارد. (برای افشا، جو دوارته سهام خود را در AXNX دارد.)